Rhythm Pharmaceuticals藥廠的罕病藥物IMCIVREE（setmelanotide）近期獲美國FDA核准，擴大適用於四歲及以上後天性下視丘肥胖症患者。此核准基於第三期臨床數據，對該罕見、服務不足的病患族群意義重大。儘管公司面臨虧損與單一藥物依賴風險，但分析師預期IMCIVREE將推動營收成長，至2029年營收上看8.987億美元，顯示其在罕病市場的潛在投資價值。
美國Rhythm Pharmaceuticals藥廠近日宣布，其旗下用於治療罕見疾病的藥物IMCIVREE（學名：setmelanotide）已獲得美國食品藥物管理局（FDA）核准，擴大適用於四歲及以上兒童與成人後天性下視丘肥胖症（acquired hypothalamic obesity）患者。
這項擴大適應症的核准，主要基於正向的第三期TRANSCEND臨床試驗數據。後天性下視丘肥胖症是一種因腦損傷引起的罕見肥胖症，患者族群的醫療需求長期未被滿足。Rhythm Pharmaceuticals已指定PANTHERx Rare Pharmacy為此新適應症的美國獨家經銷商，顯示其將採行精準的藥物可近性與支援模式，以服務此特定病患族群。
對於投資人而言，IMCIVREE獲准擴大適應症被視為近期重要的推動因素。儘管Rhythm Pharmaceuticals目前仍面臨營運虧損及高度依賴單一藥物的挑戰，且未來可能需要進行股權增資，但該公司預期IMCIVREE能在明確界定的罕見肥胖症領域擴大市場佔有率。根據《Yahoo! Finance Canada》報導，Rhythm Pharmaceuticals預估至2029年營收將達到8.987億美元，盈利則可達2.442億美元。分析師對其公允價值評估為每股135.53美元，較目前股價有55%的潛在漲幅。此次FDA的核准，也強化了Rhythm Pharmaceuticals以setmelanotide為核心，建立專注於罕見疾病治療版圖的戰略主軸。